来源：健康界

作者：韩静

近日，协和药业国内提交依利格鲁司他（Eliglustat）胶囊仿制的上市申请，目前处于"在审评审批中"的状态。

这意味着，这款治疗戈谢病的原研药依利格鲁司他出现了有力竞争者，并将改写此孤儿药市场格局。

原研药依利格鲁司由健赞（Genzyme，现属赛诺菲旗下）研发，于2014年8月19日获美国食品药品管理局（FDA）批准上市，由健赞在美国上市销售，商品名为Cerdelga。

目前，依利格鲁司他尚未在中国上市。酶替代治疗是国内唯一经过批准的戈谢病特异性药物治疗手段，其所用药物，就是赛诺菲生产的注射用伊米苷酶（思而赞）。

从市场角度看，协和药业仿制药的上市，不仅仅是一个新增的选择，还将拉开一场价格战的序幕。

制药巨头的独占

罕见病一直是赛诺菲的重头业务之一。

赛诺菲2018年财报显示，以各全球事业部划分，罕见病业务单元（赛诺菲健赞）销售额为72.26亿欧元，增幅为30.8%，是销售额最高、增幅最大的版块。

这样的成绩离不开2018年新兴市场的表现。其新兴市场全年收入为101.12亿欧元，增幅为7.5%。而单就中国市场的收入来说，增幅更是达到12.7%，是2018年赛诺菲业绩增速最快的区域。

2011年，赛诺菲以201亿美元现金收购美国生物科技集团健赞时，深耕罕见病领域的决心就不曾改变。

2014年8月19日，赛诺菲公司旗下戈谢病治疗药物Cerdelga获得了FDA批准。2015年1月，该药物又获得了EMA批准。Cerdelga的主成分为依利格鲁司他，每粒胶囊含有84mg的依利格鲁司他。（依利格鲁司他最初由密歇根大学开发，健赞取得了许可权）

作为全球首个口服戈谢病治疗药物，Cerdelga的上市扭转了此前注射型药物主导的戈谢病市场格局，为患者提供了一个新的治疗选择。

在Cerdelga上市之前，赛诺菲旗下Cerezyme（注射用伊米苷酶，Imiglucerase）多年来一直统治戈谢病的治疗市场。在竞争激烈的戈谢病治疗市场，Cerdelga是Cerezyme的有力竞争者。

这两大戈谢病治疗药物均属赛诺菲旗下，Cerdelga与Cerezyme市场的此消彼长。

而这一市场还有来自夏尔的Vpriv 及辉瑞的Elelyso的挑战。

戈谢病市场将变

而在中国，由于Cerdelga尚未在我国申请上市，注射用伊米苷酶是目前的唯一有效特异性治疗药物。

2009年，同样是赛诺菲，其注射用伊米苷酶（思而赞®）在中国上市，改变了国内戈谢病无药可用的状况。

据专家介绍，目前治疗戈谢病的方法为酶替代治疗，一只特效药的价格是23000元/支。对于罕见病患者来说，治疗药物既是必需品又是奢侈品。

数据显示，中国戈谢病患者不到1000人。由于罕见病药物的开发成本高、利润低，作为罕见病治疗的孤儿药，Cerdelga在美国和欧盟的上市均享有市场独占期。

根据美国于1983年颁布的《孤儿药法案》，孤儿药获批可享受为期7年的市场独占期，Cerdelga在美国的市场独占期至2021年，而欧盟为期10年的市场独占期则将Cerdelga的市场独占时间延续至2025年。

而在中国市场，赛诺菲需要面对的是来自仿制药的冲击。

据了解，北京凯莱天成医药科技有限公司于2018年完成依利格鲁司他胶囊人体生物等效性研究。

现协和药业首家申报上市，或将夺得依利格鲁司他胶囊的首仿。

而在中国医疗政策向仿制药倾斜的背景之下，协和药业的首仿申请一旦通过，价格战将不可避免。那时候，一直以来赛诺菲独占的市场将被撼动。

无论如何，对中国戈谢病患者群体而言，多了一个治疗选择。