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作者 | 二饼

流程编辑 | 安安

友情提示：本文涉及一些专业名词显得文章好像比较难懂，其实不然，对基因治疗感兴趣的朋友读完可大致了解该行业及业内公司的情况，对基因治疗不感兴趣的朋友，点个赞再走呗？

大型制药公司多年来致力于在医药生产方面取得重大突破。对这些公司来说，基因治疗可能是片乐土。

基因治疗——旨在用健康的基因替代致病基因的治疗方法——为上百种遗传疾病提供潜在的治疗，比如血友病、肌肉萎缩症。

这一巨大的商业潜力，引发医药巨头们的领土争夺战。罗氏控股（Roche Holding）3月9日宣布以14.5美元的价格对Spark基因治疗公司（Spark Therapeutics）所有已发行普通股进行现金收购。

该价格较Spark公司2019年2月22日收盘价溢价122%，此次收购总价值约为43亿美元。Spark公司是一种罕见眼病和血友病的基因疗法创造者。

去年，诺华公司（Novartis），罗氏的竞争对手，以87亿美元收购美国基因治疗公司AveXis，该公司是脊髓型肌萎缩症（SMA）基因疗法创造者，SMA是一种致命的遗传性肌肉萎缩疾病。罗氏支付的价格比当时的股票价格溢价了一倍。

凯利投资（ClearBridge Investments）高级研究分析师Marshall Gordon认为，“大型制药公司正在逐渐意识到基因治疗是一门真正的技术，而它们绝不能错过。”

基因治疗正在释放新的商业潜力，而这项科学其实已有几十年的历史。迄今为止，唯一被美国食品药品管理局（FDA）批准的基因替代疗法是Spark公司针对一种可能导致失明的视网膜疾病的治疗方法。

未来将会有更多的基因疗法被批准。很多基因治疗在临床试验中取得令人印象深刻的结果，包括诺华针对脊髓型肌萎缩症的治疗、Sarepta医疗公司（SRPT）针对杜氏肌营养不良症的治疗。

诺华的治疗可能在未来几个月内被批准，这将是个里程碑事件。在局长Scott Gottlieb （注：本文发表于3月1日，四天后的3月5日Scott宣布月底辞任）领导下，FDA一直乐意考虑在临床试验三个阶段没有结果的情况下批准基因治疗。

这反映出FDA渴望为濒临死亡的病人提供突破性治疗，而且越快越好。

另一个需要克服的障碍是，这些治疗方法可能价格高昂。Spark的基因治疗定价85万美元。诺华称其脊髓型肌萎缩症治疗将定价400万美元。这样的价格，加上治愈严重或致命疾病的可能性，并不需要很多病人便能成就高收益药物。

然而，高昂的价格可能引起私营保险公司和医疗保险等项目的反对。

一、如果大型制药公司涌入基因治疗领域，投资者是否应该追随？

答案是肯定的，但风险也很多。除了可能的价格阻力，治疗的功效和持久性，以及潜在的副作用都是不确定的。

然而，基因治疗的商业潜力是巨大的。据估计，有5000种罕见疾病是由单一基因突变引起的，这使靶向治疗成为可能。即使单个疾病的患者数量有限，考虑到预期的高昂价格，这些治疗每年可以产生一百万美元或者更多的收入。

由于提供治疗的机构数量有限，这便创造了稀缺价值。其中更有价值的是uniQure生物制药公司，有治疗血友病B的方法，这是一种不太常见的遗传性血液病。（血友病A的患者数量是其他疾病的四倍。）

Regenxbio同样很有吸引力，它是病毒载体（基因治疗传导机制）的领先开发者。有超过20个合作公司使用其载体，包括诺华的SMA治疗。Regenxbio也有一些自己独立研发的治疗方法，包括湿性老年黄斑变性（AMD）的治疗。

其他纯治疗公司包括Audents Therapeutics、Solid Biosciences、MeiraGTx Holdings以及Voyager Therapeutics。这些公司都很小，最大的uniQure市值20亿美元。

Chardan资本市场分析师Gbola Amusa认为，该行业的收购仍在继续，uniQure是个领先的候选公司。另外两个优先选择是Regenxbio和MeiraGTx。

Amusa表示“随着大型制药公司的并购，该领域正在走向成熟，很多公司都在关注基因治疗，并且希望参与其中。”

拜玛林制药（BioMarin Pharmaceutical）和Sarepta医疗在基因治疗方面表现得更加多样化。再过去的一年里，Sarepta最令人兴奋的是对杜氏肌营养不良症（一种致命的肌肉消耗疾病），以及肢节型肌营养不良症的基因治疗。拜玛林在市场上有很多种药物，在血友病A的基因治疗方面有着领导地位。

根据传统的财务分析，这些股票并不便宜。纯治疗公司收入微薄，亏损严重。华尔街根据治疗产品的销售潜力和特许经营价值对它们进行评估，这当中包括生产能力，因为对基因治疗来说，生产环节是医药行业中最难也是最贵的。

一些分析师对Spark的收购价感到惊讶，因为其获批的针对一种罕见眼病的基因疗法商业潜力有限。2018年，Spark上市的第一年，收入仅2700万美元。

另外，Spark针对血友病A治疗被普遍认为不如拜玛林。罗氏购买Spark时，Spark的股价接近2018年峰值的一半。

Evercore ISI的分析师Josh Schimmer表示Spark的50亿美元收购价很高，这显得基因治疗领域的其他东西相对来说非常便宜。

凯利投资的股东Gordon称，Spark之所以具有吸引力，是因为其强大的科学和制造能力，以及“一些基因治疗领域的领军人物”，包括研发主管Katherine High。

《巴伦周刊》在2017年九月的封面故事（基因治疗即将取得重大突破）中强调了基因治疗的创新和机遇。当时最看好的三家公司是AveXis、Spark和Regenxbio，其中两家已经被收购。Regenxbio的市值从文章发布以来已经涨了近乎一倍。

近年来很多基因治疗生物技术公司已经被收购。

基因替代疗法通常针对所谓的单基因疾病，比如杜氏肌营养不良症和血友病，这些疾病是由于缺失或严重缺乏一种重要的蛋白质引起的（一个有缺陷的基因无法生成这种蛋白质）。其中有一些疾病完全缺乏治疗或者疗效有限。

这一治疗过程包括将健康基因包装成中性病毒，通常是无害的重组腺相关病毒，比如AAV。这些病毒通过一次大剂量的注射进入血液或疾病所在身体区域。

病毒或载体依附在目标细胞上并传递新的基因，加上所谓的启动因子，引导细胞制造缺失的蛋白质，希望能够缓和或治愈这种疾病。

利用病毒载体进行基因替代治疗是基因治疗的重要方法之一。所谓的CAR T细胞癌症疗法（ 2017年获FDA批准的诺华公司的一项技术），便是用免疫系统的基因重组细胞进行治疗。广为宣传的CRISPR技术旨在消除致病的突变基因。

在这一领域处于领导地位的公司包括Crispr Therapeutics（CRSP）和Editas Medicine（EDIT）。CRISPR治疗落后于基因替代疗法，还可能涉及更多的风险，因为错位的基因编辑可能引发癌症等疾病。

1999年一位18岁的患者在实验性基因治疗后死于严重的免疫反应，到现在，研究人员在基因替代疗法上已经取得了重大突破。关键在于开发了更好的病毒载体，使基因在不触发严重的免疫反应情况下，有足够的数量进入体内正确的位置。

这种治疗方法设计为一次性使用的，因为身体会对携带健康基因的病毒产生免疫反应。因此，这项治疗涉及到数万亿剂量的中性病毒，这不仅对生产制造有一定的挑战，患者也可能有中毒的风险。

业内认为已有的如血友病、SMA、DMD的治疗，每位患者每年可能花费超过50万美元（终身消费），而潜在的一次性治疗方法相对来说是便宜的，只需要几百万美元。

二、以下是七家公开上市的基因治疗“专家”

有着血友病B基因疗法的uniQure正在追寻一个成熟的目标，因为在美国约有2万人患有血友病，并且血友病的治疗非常昂贵。每人每年50万美元的凝结因子并不是理想的选择，因为患者通常每周都需要输液而且仍然容易流血。

如何在基因治疗领域投资？

六家以基因治疗为重点的生物技术类上市公司，其中两家有基因治疗方法，为投资者押注新基因技术提供了途径。

1、uniQure

对于基因治疗的开发人员来说，血友病和很多其他蛋白质缺乏类疾病是很好的目标，因为人们只需要正常蛋白质水平的一小部分。对于血友病来说，血浆因子水平达10%就可以凝血。一个成功的基因治疗可以消除患者对替代凝血因子的需求，改变血友病患者的生活。

uniQure早期的试验在三位患者身上平均产生了31%的正常因子。该公司正在招募约50名患者进行验证性研究，预计明年会有结果，并且可能在2021年获FDA批准。

公司还有一项针对亨廷顿舞蹈症的治疗方法，临床试验将于今年晚些时候开展。亨廷顿舞蹈症是一种致命的遗传性疾病，通常在成年时期显现。这一疾病最有名的受害者是民谣歌手Woody Guthrie，歌曲《This Land Is Your Land》的作者。

uniQure的股价今年以来已经上涨了一倍，至55美元，但这可能是这笔交易或商业的成功带来的好处。Chardan资本的Amusa将目标价定为70美元。H.C. Wainwright分析师Debjit Chattopadhyay 预计若uniQure血友病B的治疗获批，每年销售额可达到10亿美元，每位患者大约85万美元。

2、Regenxbio

Amusa认为，Regenxbio基本上是一个基于AVV（用于基因治疗的腺相关病毒）的基因治疗ETF。该公司提供了更大的风险敞口，因为它授权超过20家合作伙伴使用其载体，包括诺华的SMA治疗，并预计获得近10%的商业成果使用费。如果诺华的治疗被批准，并能产生10亿美元的年销售额，这便是有利可图的。

Regenxbio也在开发一些自己的治疗方法，包括一种湿性老年黄斑变性（AMD）的治疗，这种疾病会影响老年人的视网膜情况，并可能导致失明。

这项治疗是为了替代目前的湿性AMD药物，例如雷珠单抗（Lucentis）和阿柏西普（Eylea），这些药物通过产生蛋白质缓解病症，但不能治愈它。Amusa表示这项治疗目前预期偏低。这是一个巨大的商业机会，因为现有的湿性AMD药物每年销售额达100亿美元。

Regenxbio的风险是其载体的一些专利将在21世纪20年代初到期。但Amusa认为专利组合的持续时间将超过华尔街的一些预期。

Regenxbio的估值是19亿美元，该公司今年股价上涨了25%至52美元，低于82美元的高点。Amusa的目标价为127.5美元，评级为买入。Evercore ISI的分析师Schimmer 近期将Regenxbio评级从与大盘持平上调至强于大盘，并维持目标价79美元，理由是“选择权偏向上行。”

3、 Audentes

Audentes的治疗主要针对X连锁肌小管性肌病（XLMTM，一种致命的肌肉型疾病），还有一种针对Crigler-Najjar综合症的疗法，这是一种由于身体不能形成结合胆红素导致的疾病，胆红素是由红细胞自然分解形成。

去年10月，Audentes在早期试验中报告称“神经肌肉和呼吸功能得到显著改善”，该试验涉及7名XLMTM患者。CEO Matthew Patterson称试验中的婴儿已经可以脱离呼吸机，这在该疾病中是罕见的。

Audentes今年股价上涨了50%至33美元。对于投资者来说，其挑战在于公司领先的XLMTM产品相对其他基因治疗来说商业潜力较小，美国每年患有该病的新生儿不到100个。假设治疗费用是400万美元，XLMTM的收入可达5亿美元。Amusa的评级为买入，目标价40美元。

4、MeiraGTx

MeiraGTx是一家英国的公司，专注于罕见遗传眼病的基因治疗。公司已与强生（Johnson&Johnson）旗下子公司Janssen达成合作，后者拥有该项目的商业权利。

MeiraGTx去年以15美元上市，在公司向一些知名的生物技术机构投资者发行8000万美元的股票后，股价创16美元新高，这些机构投资者包括Perceptive Advisors和强生，后者买下了近一半的股份。MeiraGTx估值约为5亿美元。

Amusa将目标价从30美元上调至40美元，并维持买入评级。他在一份客户报告中写道，他认为未来几年强生收购公司的可能性会增加。公司基因治疗除了针对黄斑变性，还包括由癌症放射治疗引起的抑制唾液分泌的状况，以及肌萎缩侧索硬化症，又称卢伽雷氏症或运动神经元病。

5、Voyager Therapeutics

旅行者医疗公司（Voyager Therapeutics）与AbbVie达成协议，利用旅行者的病毒传递机制向大脑输送治疗抗体，研究治疗帕金森病和类似疾病，之后旅行者股价上涨25%至16美元。这笔交易将支付最多15亿美元，这令投资者兴奋不已，因为旅行者的市值仅4亿美元（现在接近5亿美元）。

凯利投资的Gordon看好旅行者，称帕金森病的基因治疗比人们普遍认为的更好，并且AbbVie的交易可以为其他基因治疗项目提供资金。

6、 Solid Biosciences

Solid Biosciences有一个传奇的故事。公司的CEO，IIan Ganot，曾任摩根大通（JPMorgan）投资银行家，在儿子被诊断患有杜氏肌营养不良症后创立了现在的公司，该公司成立于2013年。患有这种疾病的男孩通常青年时期便需要坐轮椅，在20岁出头就会死亡。

Solid获得了一些著名的生物科技投资机构对DMD基因治疗的支持，但2月初发布的一项临床试验的初步结果让人失望，比竞争对手Sarepta发布的报告糟糕得多。试验中的两名男孩抗肌萎缩蛋白水平很低，而这一治疗的目的便是生成这种肌肉蛋白。

Baird分析师Brian Skorney当时写道，该试验结果“非常差”，可能是Solid项目的“致命一击”。Solid表示公司有一项“有意义的治疗方法”，并计划在更高剂量水平进行评估。

自消息公布以来，公司股价下跌50%至11.5美元，市值也因此降至3.75亿美元。由于公司主要项目陷入困境，Solid似乎变成一个价格再低也要避开的股票。

7、Sarepta Therapeutics

Sarepta Therapeutics已经成功转型，成为一家领先的基因治疗公司。公司开发的Exondys 51，是第一个被FDA批准的治疗DMD的药物，能帮助13%的患病男孩。

这种药物去年的销售额约为3亿美元，Sarepta还在开发类似的药物，使用的技术和基因疗法不同。这种药物需要定期服用，每年的费用可能超过50万美元。巴伦周刊长期以来一直对Exondys 51和Sarepta的前景持乐观态度。

为了让基因治疗可以帮助所有的DMD患者，公司开始研究一种新的治疗方法，这种方法可能蚕食现有的药物。

这一举措之所以奏效，是因为Sarepta拥有领先的DMD基因疗法，并在早期的临床试验中取得了让人印象深刻的结果。自去年公布基因治疗的初步成果以来，公司股价上涨40%至145美元，市值增长至110亿美元。

野村证券（Nomura Instinet）分析师Chris Marai称Sarepta拥有全球最大的独立基因治疗平台，该平台以肌肉疾病治疗为中心，但这一领域仍未得到足够的重视。公司在进行一项关于肢带型肌营养不良症（LGMD）的小型临床试验，初步结果令人满意。Marai给出的评级为买入，目标价230美元。

摩根大通分析师Liisa Bayko认为Sarepta在杜氏肌营养不良症方面有巨大的商机，因为全球估计有7万名患者，其中美国的患者超过1万名。这是一种相对常见的罕见疾病，目前除了Exondys 51还没有其他方法可以控制这种疾病。她给出的评级是跑赢大盘，目标价为275美元。

Sarepta 的CEO Douglas Ingram表示，“做善事的机会总是惊人的”。

文章来源：《巴伦周刊》，作者：Andrew Bary

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