在7月6号举办的首届大连干细胞与精准医学创新峰会上，播放了感人至深的一段视频，记录了2012年出生、身患痉挛型四肢瘫（左侧重）的可爱男孩毛毛，在走路、说话、写字都非常困难的情况下，经过一个疗程的备案干细胞临床研究，6个月随诊显示毛毛走路可以超过800步、书写能力得到很大程度的提高……

那么，备案神经干细胞治疗能给老百姓带来什么样的福音，如何将干细胞基础研究与临床融合？在大连干细胞与精准医学创新研究院院长、大连医科大学附属第一医院副院长刘晶教授的《基于创新研究院的干细胞与精准医学转化新思路》主旨报告中，我们可以寻求出答案。

建平台 立体系 保障全

干细胞技术作为生物技术领域最具发展前景和后劲的前沿技术，具有不可估量的医学价值和诱人的应用前景。然而，如何将干细胞基础研究与临床融合，是产业技术创新战略方向面临的关键问题。

大连干细胞与精准医学创新研究院院长、大连医科大学附属第一医院副院长 刘晶教授

借大连医科大学附属第一医院获批辽宁省唯一干细胞临床研究机构的契机，创建有地域特色的干细胞产业为主的集干细胞采集和存储、干细胞技术及产品研发、干细胞制剂新药生产及高端医疗设备生产、生命科学与展览、护理检测与养生康复为一体的全产业特色健康生态旅游风景区，形成“干细胞存储-研发-应用”的完整产业链，产品技术服务覆盖整个东北城市群，实现大连在新型干细胞产业的新突破。

大连干细胞与精准医学创新研究院是一所依托大连医科大学附属第一医院的国家干细胞临床研究机构、国家地方联合工程实验室、国家“基因检测技术应用示范中心”、国家级国际科技合作基地创建的国际一流、国内领先，有地域特色的以干细胞产业与精准医学为主的研究转化平台。

“我们建这个研究院的初衷，是基于十年前我们就做国家平台。那时候干细胞临床平台的设计没有标准，我就发挥医生的想法，把百级净化手术室、基因检测过程临床PCR、还有生物治剂放在一起，每一个都达到最高标准，我还给它起了个名，叫短距离内各分区达标的体系，这个方案被2011年英国出版生物全书收录了，我在用心用国际国内标准在做一个平台。”刘晶教授说道。

刘晶教授依据国内外相关标准，自主设计建设分区独立、满足临床最高标准的一站式组合平台，以最短的距离实现复合功能干细胞临床研究平台。在目前国内30家干细胞临床研究机构中，刘晶教授负责的干细胞临床研究平台是唯一获得“国家级干细胞与再生医学国际科技合作基地”、“国家地方联合共建干细胞与再生医学技术工程实验室”、“国家基因检测技术应用示范中心”和“国家干细胞临床研究机构”四项国家级平台资质的。

备案干细胞临床研究治疗脑瘫患儿效果明显

2017年1月，我国公布首批备案干细胞临床研究6个项目，大医一院获准承担其中神经干细胞治疗小儿脑瘫临床研究项目，这是中国首个针对儿童重大疾病的干细胞临床研究，也是目前为止东北地区唯一一项干细胞临床研究项目。

小儿脑性瘫痪（Cerebral Palsy，CP），简称脑瘫，是重大的儿童运动障碍性疾病，在我国新生儿CP发病率为2-3‰，每年增加CP患儿4至5万。针对干细胞治疗小儿脑瘫等神经损伤的重大科学问题及关键技术难点，刘晶教授所带领的团队建立了基于备案干细胞临床研究机构的临床级神经干细胞制备工艺体系、质控体系和安评体系（《干细胞临床研究质控体系的建立》），开发了具有自主知识产权的临床级神经干细胞分离提取、增殖培养、鉴定检测以及冷冻保存等一系列闭环式技术。

创新性地研发出神经干细胞贴片复合体鼻腔给药模式（专利号：201810623850.5）实现了无创、反复多次安全给药，患儿对治疗的耐受性增加，接受度良好。

团队还系统开展临床研究，针对适应症选择、细胞数量、治疗方式、风险防范、疗效评估、康复、护理、追踪随诊等方面进行系统性研究，推出神经干细胞移植治疗小儿脑瘫标准化临床研究方案（大连市科技局科技创新基金）

两年来，项目进展顺利，刘晶教授团队接到来自全国各省市申请加入小儿脑瘫临床研究的患儿已超过500例，还有来自美洲、欧洲、非洲、亚洲等国际患儿要求加入临床研究。在整个临床实验阶段，没有出现明显的不良反应，初步证明了干细胞治疗小儿脑瘫的安全性。

“今天说一下结果，所有入组20例受试者，共接受53人次干细胞移植治疗，没有产生明显不良反应。其中，9个孩子有粗大运动的改善，占60%；在认知能力上，有5个孩子可以表达简单的情感，大概占55.5%；生活能力方面，有2个孩子行为能力改善比较明显，还有3个孩子原来不能说话，现在能简单的发音。”刘晶教授告诉我们。

峰会现场

在项目进行过程中，刘晶教授还发起“0411大连行动——小儿脑瘫公益行”项目，将康复治疗及产前筛查纳入慈善，针对贫困偏远地区或行动不便的脑瘫患儿及具有遗传性的孕妇进行筛查、诊断，为新生儿脑瘫筛查、干预等工作提供保障。

“我们成立了一个团队，是领域交叉，互相弥补，充分保证项目的进展，医院里的神经内科、外科、儿科、检验科都参与。项目进展最难的时候是随诊，我们就点对点个体化追踪评估，我们团队背着检查器材机从黑龙江走到广州，从宁夏到南京，两年时间，我们的团队走遍山山水水，到现在为止没有一例完整的接受过治疗的脱诊。”刘晶教授介绍道。

来源：中国科技网

记者：何沛苁

编辑：孟庆飞

审核：侯  萌