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靶向RNA疗法!辉瑞、Akcea达成15亿美元合作;以基因编辑疗法“攻克”血友病!诺和诺德联手bluebird bio丨贝壳日报

大公司 靶向RNA疗法! 辉瑞、Akcea达成15亿美元合作 Ionis Pharmaceutica

大公司

靶向RNA疗法!

辉瑞、Akcea达成15亿美元合作

Ionis Pharmaceuticals旗下的子公司Akcea Therapeutics宣布与辉瑞(Pfizer)就其用于治疗特定心血管和代谢疾病的在研反义寡核苷酸药物AKCEA-ANGPTL3-LRx,达成了一项全球独家专利许可协议。

此前的研究结果显示,血管生成素样蛋白3(ANGPTL3)的功能丧失突变体与低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)和甘油三酯(triglycerides,TG)下降相关,并可增加胰岛素敏感性,因而有潜力降低糖尿病和心血管疾病的发生风险。

依据协议条款,Akcea和Ionis将获得2.5亿美元的预付款,并有权获得最高可达13亿美元的研发、监管、销售里程碑付款。辉瑞将负责继续开发AKCEA-ANGPTL3-LRx。

FDA批准急性偏头痛药物Reyvow

FDA批准了礼来的5HT1F受体激动剂lasmiditan (Reyvow)用于成人极性偏头痛的治疗,这是20年来FDA批准的首款急性偏头痛治疗药物。这个批准是根据两个分别叫做SAMURAI和SPARTAN三期临床的试验结果,Reyvow 比安慰剂显著增加无疼痛和无其它症状如恶心、声敏、光敏的患者比例。加上另一个叫做GLADIATOR 的三期临床试验,共有 4000多患者参与过Reyvow 临床测试。Reyvow与礼来去年批准的CGRP抗体Aimovig不同,不能用于偏头痛预防。Reyvow的批准伴有驾驶障碍警告,用药8小时以内不能驾驶。

以基因编辑疗法“攻克”血友病!

诺和诺德联手bluebird bio

bluebird bio公司和诺和诺德(Novo Nordisk)公司联合宣布,双方达成一项为期3年的研究协议,将联合开发下一代体内基因组编辑疗法,治疗严重遗传性疾病。该合作的重点在于为A型血友病患者开发出替代注射凝血因子的新型疗法,并希望达成“一次治疗,终生获益”的目标。

bluebird bio公司的MegaTAL(归巢内切核酸酶)是一种单链融合酶,它将能够自然切割DNA的归巢核酸内切酶(HEs)与转录激活子样效应子(transcription activator-like,TAL)的DNA结合域融合在一起。TAL是一种可识别特定的DNA序列,易于工程化的蛋白。这种蛋白融合结构可以生成具有高度特异性、紧凑的核酸酶,并与目前所有的病毒和非病毒载体递送方法兼容。

根据协议,bluebird bio公司将其MegaTAL基因编辑技术与诺和诺德在血友病治疗方面的专业知识相结合,希望可以为血友病患者开发出具有高度特异性的治疗方法。其研发的重点将首先集中在纠正A型血友病的凝血因子VIII的缺失,以及探索其它潜在治疗靶点。

新政策

这省54个大品种或将率先一票制

赛柏蓝:日前,湖南省医保局两个文件在行业流传。

对于药品配送,湖南表示中标药品由药品生产企业直接配送或委托已在省采购平台上备案的具备配送资质和能力的配送企业配送。

显而易见,湖南是鼓励药企一票制直接配送到医院,当然也可以委托商业公司配送。实际上这与国家两票制文件的精神一致——两票制是硬性规定,一票制更好。

新技术

轮状病毒感染或可引起1型糖尿病

在一项新的研究中,澳大利亚墨尔本大学的Leonard C. Harrison及其同事们发现轮状病毒感染可能在1型糖尿病的发生中起作用。

在这篇论文中,Harrison及其同事们首先回顾了支持他们的这一观点的分子证据,并指出轮状病毒感染与血清胰岛自身抗体之间存在关联性。他们还讨论了表明轮状病毒感染引起胰腺病变的结果,此外也讨论了促进1型糖尿病发病率上升的环境因素。最后,他们评估了人群水平的数据,这些数据表明轮状病毒疫苗接种可能与1型糖尿病的发生率降低有关。根据这些作者的说法,鉴别哪些儿童最有可能接种轮状病毒疫苗是很重要的。此外,未来的研究应当致力于揭示1型糖尿病发生机制,并直接确定轮状病毒是否在胰岛自身免疫反应或1型糖尿病发作之前感染了人类胰腺。

Harrison作出结论,“接种轮状病毒疫苗可能对某些儿童具有额外的益处,这是因为它是1型糖尿病的主要预防手段。”

深挖“双面蛋白

”沦为肿瘤免疫逃逸帮凶的真相

研究人员指出,肿瘤发展一段时间后,T细胞上TGF-β受体II(TGF-βRII)会发生特异性缺失,TGF-β会直接进入T细胞,与线粒体中的Smad蛋白结合,使Smad2蛋白发生磷酸化,而Smad2蛋白是线粒体复合物V(ATP合酶)形成的关键分子,磷酸化会使其功能丧失。也就是说,TGF-β实质上是损害了T细胞的ATP偶联呼吸作用,遏制了干扰素-γ(IFN-γ)的产生。也就是说,TGF-β是直接靶向T细胞代谢,通过代谢性麻痹削弱了T细胞功能,而非TGF-β-Smad通路所导致的核易位。TGF-β对T细胞呼吸功能的完全把控,是肿瘤免疫逃逸的重要帮凶。

这是第一次将T细胞代谢与肿瘤免疫逃逸联系起来,提示我们在维持转录活性和抗肿瘤活性的同时,选择性减轻TGF-β诱导的T细胞代谢性麻痹或许是一种有效的癌症治疗策略。但是目前尚未知晓TGF-β调节T细胞代谢的触发因子,维护“双面蛋白”之正、遏制其邪,也是一大难题。相信假以时日,会有更多更为深入的研究为我们做出解答。

开发出从土壤中

寻找新型抗生素的新方法

生物谷:近日,一项刊登在国际杂志Nature Biotechnology上的研究报告中,来自麦克马斯特大学的科学家们通过研究设计了一种新方法,有望从平常的泥土中快速鉴别出隐藏的抗生素。

研究者表示,这种简单的方法或能帮助我们发现并没有被掩饰的新型抗生素,同时我们还能快速发现罕见且此前未知的抗生素突变体,研究者Grace Yim指出,当前传统的筛选仅能够帮助识别相同的抗生素,几十年来,药物发现领域早已经远离开发抗生素了。研究者希望本文研究中提出的新型策略或能帮助他们找到新型抗生素,并改善抗生素发现的研究之路。

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