2018年10月4日，美国食品药品监督管理局批准了艾米希组单抗-kxwh注射剂（HEMLIBRA，基因泰克公司），在有或无FVIII抑制剂的成年和小儿A型血友病患者（新生儿和老年人）中，用以避免或减少出血频率。

Hemlibra于2017年首次获批用于治疗有FVIII抑制剂的A型血友病患者。

批准基于两项临床试验：HAVEN 3（NCT02847637）和HAVEN 4（NCT03020160）。该批准扩大了无FVIII抑制剂的A型血友病患者的适应症，并为有FVIII抑制剂和无FVIII抑制剂的患者提供了新的给药方案。

在HAVEN 3（一项随机、多中心、开放标签试验）中，纳入了89例无FVIII抑制剂的严重A型血友病患者，均按要求接受过FVIII按需治疗。

研究人员将患者随机分配（2：2：1）：接受每周一次1.5 mg / kg Hemlibra预防性治疗（A组）、每两周一次3 mg / kg（B组）或无预防措施（C组）。在入组前，按24周出血率给患者分层（<9或≥9出血）。且患者接受了至少24周Hemlibra预防性治疗。

HAVEN 3主要疗效终点是治疗出血的年化出血率（ABR）。

与C组相比，A组中Hemlibra预防性治疗使ABR降低了96％（ABR 比=0.04）。

与C组相比，B组中Hemlibra预防性治疗使ABR降低97％（ABR 比=0.03）。

HAVEN 3符合所有与出血相关的次要终点（所有出血、自发性出血、关节性出血和目标关节性出血）。

HAVEN 4是一项单臂、多中心、开放标签试验，纳入了48例有或没有FVIII抑制剂的成年和青春期男性A型血友病患者，且之前曾接受过FVIII或绕过药物的按需或预防性治疗。扩展队列（n = 41）中，患者每四周接受一次6 mg / kg Hemlibra预防性治疗，持续至少24周。治疗出血的ABR为2.4，中位ABR为0.00。

处方信息包括一项警告：当接受Hemlibra预防性治疗患者的活化凝血酶原复合物浓缩物（aPCC）平均累积量大于100 U / kg / 24h，就会发生血栓性微血管病和血栓事件。

应监测患者血栓形成性微血管病和血栓形成事件的发展。如果有发生血栓性微血管病或急性血栓事件的证据，应停用aPCC和Hemlibra剂量。最常见不良反应（发生率≥10％）是注射部位反应、头痛和关节痛。

对于所有获批的预防性治疗给药方案，在头4周内每周一次皮下注射的推荐负荷剂量为3 mg / kg。除已获批的每周1.5 mg / kg外，新的Hemlibra给药方案包括每2周一次皮下注射3 mg / kg和每4周一次皮下注射6 mg / kg。

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