近日，《新英格兰医学杂志》(NEJM)发表了由澳大利亚莫纳什大学教授Eric Morand领导的一项新研究，该研究为治疗系统性红斑狼疮(SLE)提供了真正的希望。

狼疮是一种自身免疫性疾病，免疫系统会攻击身体的健康部位。这是一种特别危险的疾病，因为它的10年死亡率为10%，患者通常死于器官衰竭。这种疾病影响了全球超过500万的人，其中90 %为女性，并且无法治愈。“如果你在20岁出头被诊断出患有这种疾病，那将是一个可怕的噩梦。” Morand教授说。

在这项名为“TULIP 2”的国际性三期试验中，来自澳大利亚、日本、英国、美国、法国和韩国的研究人员，共同对阿斯利康公司(AstraZeneca)的一种潜在新药anifrolumab进行了评估。

该试验于2015年至2018年进行，为期三年，涉及362名患者。他们年龄在18岁到70岁之间，尽管接受了标准的治疗，但仍然患有中度到重度的疾病。试验中，符合条件的患者每四周接受固定剂量的anifrolumab或安慰剂静脉输注，共48周。

TULIP 2评估了anifrolumab在减少疾病活动中的作用，通过对所有器官改善的临床评估，以及病情恶化的次数(病人出现发热、关节疼痛或肿胀、疲劳、皮疹、溃疡或口腔或鼻子溃疡)来衡量疗效。Morand教授在开发新的狼疮评估标准方面发挥了关键作用，因为这种疾病涉及身体的多个器官，很难诊断和监测。

试验结果显示：与安慰剂相比，anifrolumab使疾病活动量得到了显著的统计学和临床意义上的降低。在试验开始52周后， anifrolumab治疗组，有更多患者获得以下改善：

·所有活动器官的总体疾病活动减少

·狼疮皮肤病的改善

·减少类固醇药物剂量

·减少了每年的耀斑率

TULIP 2试验是在TULIP 1试验失败后进行的。在NEJM中发布的第二项试验使用了不同的终点。Morand教授说：“ SLE中治疗反应的测量一直存在很大问题，这代表了该试验的第二次突破。”

60%至80%的SLE成人患者显示出干扰素诱导的基因增加，这反映了免疫蛋白1型干扰素的过量生产。尽管先前在狼疮中阻断这种蛋白的尝试失败了，但是这种潜在的新疗法anifrolumab通过阻断机体所有细胞上的受体起作用，旨在逆转狼疮症状的触发。

Morand教授指出，干扰素与其他自身免疫性疾病(如硬皮病和干燥综合征)有关，因此anifrolumab也有潜力用于其他干扰素相关疾病的治疗。”

接下来，阿斯利康将与监管机构合作，为患者带来这款潜在的新药，让我们拭目以待!

国内外狼疮治疗最新进展

·2019年7月，60年来全球唯一一个系统性红斑狼疮新药贝利木单抗在中国获批上市。

·2019年8月，阿斯利康宣布靶向IFN单抗药物anifrolumab，治疗系统性红斑狼疮的III期研究TULIP 2达到主要终点。

·2019年9月，罗氏宣布其治疗狼疮性肾炎的CD20抗体Obinutuzumab基于二期临床数据的结果，获得突破疗法认定(BTD)。

·2019年11月，荣昌生物泰它西普正式递交国内新药上市申请。据三期临床数据显示，泰它西普在高剂量组的主要临床终点第48周的SRI-4达到了70%。

·2019年12月初，Biogen公司宣布一款在研产品BIIB059，在皮肤红斑狼疮(CLE)和系统性红斑狼疮(SLE)的二期临床中，达到了主要终点。