阿斯利康(AZN):儿童罕见遗传病药物Koselugo在中国获批

5月8日,阿斯利康(AZN)宣布,科赛优(英文商品名:Koselugo,通用名:硫酸氢司美替尼胶囊)在中国正式获批用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的I型神经纤维瘤病(NF1)儿童患者。

适应症为有症状的、无法手术的丛状神经纤维瘤合并1型神经纤维瘤病,这是一种罕见的疾病,其特征是全身神经上形成良性肿瘤。阿斯利康指出,Koselugo是中国治疗这种遗传性疾病的第一种也是唯一一种被批准的药物。

临床试验结果表明,司美替尼作为一种口服激酶抑制剂,可缩小不可手术儿童患者的瘤体体积。

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