全球首个 IgA 肾病对因治疗药物,耐赋康停药后效果更好

布地奈德肠溶胶囊(耐赋康,Nefecon)是一种口服靶向布地奈德肠溶胶囊,通过特殊的制作工艺,将布地奈德靶向释放于回肠末端的Peyer's淋巴结,针对病因起效,从源头减少致病性IgA1(Gd-IgA1)水平,从而达到保护肾功能,显著延缓IgA肾病进展的作用。

一些肾友用药后的感到疑惑:“我已经吃了3个月耐赋康了,去医院复查,尿蛋白指标降得没有预期那么好?是这个药对我没用吗?”

不不不,千万不要这么想,坚持按照疗程用药!

布地奈德肠溶胶囊的特点是:起效慢,最大疗效出现在停药后!且对肾功能的保护不只是在用药期间,停药后依然有肾功能保护效应!因此,大家如果已经用药,足疗程用完一个周期再评估效果,别因为误解而提前停药!

为什么这么说呢?

我们可以一起来看看发表在全球顶级医学期刊NEJM的布地奈德肠溶胶囊的3期临床试验结果(见下图)

可以看到,在前3个月(左侧红框)时,布地奈德肠溶胶囊(蓝线)和安慰剂(红线)平均尿蛋白肌酐比的变化几乎是重合的,也就是说,整体上来看,前3个月布地奈德肠溶胶囊效果还没显现

3个月后,两条线差距开始逐渐增大,说明从3个月后开始,布地奈德肠溶胶囊降尿蛋白效果才逐渐显现。

到用药满一个疗程(9个月),使用布地奈德肠溶胶囊使患者尿蛋白进一步降低。

但别急,这还没到最大效果!

在用完一个疗程后,患者们停药后3个月逐渐达到最佳效果!

我们可以看到第12个月(即停药后的第3个月),右侧红框所示,才是布地奈德肠溶胶囊整体展现最大效果的时候!耐赋康®NEFECON®组相对安慰剂组降低了49.7%的尿蛋白。

而且随着停药时间的延长,尿蛋白并没有完全反弹,只是略有升高,到第24个月时(停药15个月后),耐赋康®NEFECON®组仍然相对安慰剂组降低了30%的尿蛋白。

布地奈德肠溶胶囊对IgA肾病的效果不仅仅是表现在降低尿蛋白,更重要的是保护肾功能方面!

布地奈德肠溶胶囊在2年研究期间,患者们的肾小球滤过率下降速度明显减慢!比安慰剂组,布地奈德肠溶胶囊组肾小球滤过率平均高出5.05 ml/(min·1.73 m2),并且,停药后效果还是非常不错。在治疗9个月之后即使观察至停药15个月,肾功能获益仍然存在。

还有很多肾友对后面的用药有疑问:我吃了一个疗程,还要继续吃吗?

目前3期临床研究证据显示用药9个月,停药15个月,耐赋康®NEFECON®依然有保护肾功能、降低蛋白尿的作用。但后续该如何继续使用耐赋康,目前暂无循证学证据。

现阶段正在进行3b期的开放标签(open label)扩展研究,主要探索使用一个治疗周期(治疗9个月+停药15个月)后蛋白尿依然不达标的患者继续第二个治疗周期(依然是治疗9个月+停药15个月)的有效性和安全性。

同时未来也会在真实世界研究中去探索减量维持(例如16mg治疗9个月后减量至8mg甚至4mg维持治疗更长时间)的治疗方案。

目前,布地奈德肠溶胶囊已被美国FDA、欧洲EMA、中国NMPA三大权威药监机构批准用于治疗具有进展风险的IgA肾病患者。预计今年下半年才能真正进入临床,为了帮助肾友们解决急需用药的现状,并缓解肾友们的经济压力,“保肾赋康援助项目”将为中国大陆地区公民自行使用耐赋康®NEFECON®(布地奈德肠溶胶囊)的患者提供资金援助,以减轻家庭和社会负担,提高生活质量。

中国大陆公民经临床诊断适用于布地奈德肠溶胶囊治疗的IgA肾病患者均可申请。

符合援助条件的IgA肾病患者,自用1盒布地奈德肠溶胶囊,可以获得30000元公益援助金,含交通、就医等。

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