美东时间 10 月 14 日，Dyno Therapeutics（以下简称 “Dyno”）宣布与罗氏（OTCMKTS: RHHBY，Roche）和罗氏的子公司 Spark Therapeutics（以下简称”Spark”）达成合作和许可协议，将利用 Dyno 的 CapsidMap™（以下简称 “CM”）平台开发改良的腺相关病毒载体（AAV），用于开发中枢神经系统（CNS）疾病和肝病基因疗法。

Dyno 成立于 2018 年，总部位于马萨诸塞州，是一家将人工智能（AI）应用于基因治疗的生物技术公司。由北极星投资（Polaris Partners）和美国风投机构 Charles River Ventures（CRV）共同投资了 900 万美元，完成种子轮融资。之后接连与诺华、罗氏等大厂合作，达成价值超 38 亿美元交易。

5 个月前，这家公司凭借其 CM 平台刚走出隐匿模式，并在同一时间宣布与诺华（NYSE：NVS）和药物开发公司 Sarepta Therapeutics（纳斯达克：SRPT，以下简称 “Sarepta”）达成合作协议。根据协议，将利用 Dyne 的 CM 平台开发 AAV，和诺华合作开发针对严重眼部疾病的基因疗法，和 Sarepta 合作开发针对肌肉疾病的基因疗法。并且 Dyne 可能获得超 20 亿美元资金，包括前期付款、研究支持、期权费以及临床前、临床和销售等。

由于出色的表现，Dyne 被波士顿媒体 Xconomy 评为 2020 年年度创业公司。

（来源：Dyne 官网）

Dyno 的技术平台 CM 建立在乔治 · 丘奇（George Church）实验室的开发基础上，CM 平台采用 Dyno 的 AI 技术可以发现和设计新颖的 AAV，可快速优化 AAV 衣壳，通过提高靶向能力、有效载荷大小、免疫逃逸性和可制造性来克服天然病毒衣壳的局限性，更快的找到具有潜力的 AAV，改善当前的基因疗法并扩大疾病的治疗范围，目前主要包括眼科、肌肉、CNS 和肝病的新型基因治疗载体。

乔治 · 丘奇是哈佛医学院罗伯特 · 温思罗普的遗传学讲座教授、哈佛大学和麻省理工学院健康科学与科技教授以及哈佛大学韦斯研究所生物工程部门的创办者，现在也是 Dyno 的共同创始人及科学顾问委员会主席。

此次 Dyne 与罗氏及 Spark 合作，将有可能获得超 18 亿美元的资金，包括预付款、临床阶段研究费用、销售以及任何所得产品的特许权使用费。根据协议内容，Dyno 将负责设计改良的、具有基因治疗功能的新型 AAV 衣壳，而罗氏和 Spark 将负责为使用该新型 AAV 的基因治疗产品候选者开展临床前、临床和商业化活动。

关于此次合作，Dyne 的首席执行官兼联合创始人 Eric Kelsic 表示：“合作是 Dyno 商业策略的基本要素，头部基因疗法开发商对产品的兴趣不仅让我们快速成长，也为患者带来了积极影响。我们会与罗氏和 Spark 共同努力，扩大中枢神经系统和肝脏基因治疗的前沿领域。”