凤凰网港股|Bluebird Bio(BLUE)宣布，欧盟委员会已批准Skysona上市，这是一种一次性基因疗法，用于治疗ABCD1基因突变的18岁以下患者的早期大脑肾上腺白质营养不良症（CALD），而且没有人类白细胞抗原或HLA匹配的同胞造血干细胞（HSC）供体。Skysona是欧盟批准的首个一次性基因疗法，用于治疗CALD，这是一种罕见的神经退行性疾病，发生在儿童时期，可迅速导致进行性、不可逆转的神经功能丧失和死亡。