最近，社交平台上有不少人发帖称：布地奈德肠溶胶囊断货了。
随后，江苏、天津、浙江、广东等地多位肾内科医生也证实了这个消息，有医生表示：「断货将近一个月了，也不知道什么原因。」
图源：社交媒体
这款被称为 IgA 肾病患者「救命药」的全球首款对因药，国内获批刚过一年半，为什么突然断货了？
全球首款「救命药」，今年 5 月刚获「完全批准」
中国是全球原发性肾小球疾病发病率最高的国家，原发性肾小球疾病是一类疾病，其中 IgA 肾病约占 35～50%，我国共约 500 万患者，每年新增确诊超过 10 万。[1]
不同地区、不同种族的 IgA 肾病存在明显差异，我国的 IgA 肾病患者，病理改变更严重、疾病进展速度也更快。[2]
此前，国内针对 IgA 肾病的治疗，主要以支持性治疗和全身免疫抑制剂为主，缺乏对因治疗。[2]
2023 年 11 月 24 日，云顶新耀公司宣布，布地奈德肠溶胶囊获得国家药监局附条件批准上市，是全球首个且唯一一个 IgA 肾病的对因治疗药物。[2]
图源：参考资料 1、3
在此之前，布地奈德肠溶胶囊已经获美国 FDA 和欧盟批准。今年 5 月 7 日，布地奈德肠溶胶囊正式获得国家药监局同意，由附条件批准转为完全批准，取消了对蛋白尿水平的限制。[1]
支持其获批的 NefIgArd III 期全球临床试验显示，经过 9 个月的治疗、停药观察 15 个月后，布地奈德肠溶胶囊可使患者的肾功能衰退减少 66%，同时使蛋白尿下降 43%，无镜下血尿的患者比例，从基线的 26.9% 增至 57.7%。[4]
图源：参考资料 4
「这个药在临床上效果还是可以的，副作用也比较少。」天津市泰达医院肾内科主任医师李青教授提到，作为唯一对因药，刚上市时布地奈德肠溶胶囊的价格不算便宜，每月需 2 万元左右。「并不是所有 IgA 肾病患者都能负担，所以一开始临床用得也不多。」
不过这种情况持续时间并不算长，国内获批一年多后，布地奈德肠溶胶囊进医保了。
获批一年后进医保，需求增加产能没跟上
2024 年 11 月 28 日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024 年）》发布，布地奈德肠溶胶囊赫然在列。[5]
而随着最新版医保目录的正式实施，今年 1 月 1 日起，布地奈德肠溶胶囊开始在北京、上海等各省市执行医保报销，患者可在定点医疗机构或定点药店购药，并享受医保报销价格。[6]
图源：参考资料 5
随着价格「跳水」，越来越多患者选择使用布地奈德肠溶胶囊，市场需求明显上涨。
「进医保前，2 万一个月，很多人望而却步，进医保后，现在大概每个月 5000 左右，医保报销后自费 1000 多，不少患者咬咬牙就用了，这个需求的增加，临床上感觉还是蛮明显的。」李青表示。
图源：社交媒体
需求增加，是所有药企都喜闻乐见的趋势，但为什么进医保才半年多，突然就断货了？
其中缘由也不复杂：产能没跟上。
其实云顶新耀也不是没有提前布局，据其内部工作人员透露，今年 2 月公司已经向国家药监局药品审评中心提交了扩大产能的申请，但目前仍在等待审评，暂无下文。
布地奈德肠溶胶囊的说明书显示，其生产企业为美国公司 Patheon Pharmaceuticals Inc [7]。业内人士分析认为，2 月份的扩大产能申请，应该指的是扩大国内产能。
至于什么时候能恢复稳定供货，云顶新耀工作人员表示，目前暂无确切消息。
临床医生：断货对疗程内患者影响较大
关于本次布地奈德肠溶胶囊突然断货的原因，一些临床医生有着不同看法。
江苏某三甲医院肾内科主任郑可（化名）就提到，其实对于整个肾内科来讲，真正选择使用布地奈德肠溶胶囊的患者比例并不高。「我接诊的患者里只有 3～5 位。」
所以郑可认为，厂家应该不至于对新增的需求完全没有预判和应对能力，如此突然的断货，让他不能理解。
但断货原因并不是临床医生关注的重点，断货给患者带来的实实在在的影响才是医生们头疼的事。
临床上，布地奈德肠溶胶囊的使用方式为固定疗程 9 个月，每日口服一次，剂量 16mg；完成 9 个月疗程或提前终止治疗时，需减少剂量至 8mg，每日一次，持续 2 周。[8]
IgA 肾病治疗方案总结
图源：丁香园肾脏时间
因此不少医生表示，突然断货对于那些在疗程内，尤其是疗程中期的患者来说影响较大。
「这个新药，不少患者还是抱有较高期待的，现在断货了，他们都比较焦虑。」郑可表示，为了避免直接停药造成更大的不良影响，他一般提议患者更换为普通的糖皮质激素，「但总归不是一模一样的药，有些患者不接受换药，只能逐步减量试试，或者就是想办法找找哪里还有库存了。」
李青也提到，是一位外地患者询问他，他才知道原来布地奈德肠溶胶囊断货了。「有些患者可能断货前刚开了新的，还有点囤量，那些就剩一两天用量的，我们都不知道怎么处理。」
据云顶新耀工作人员介绍，部分定点机构可能还有少量库存，患者们可以在国家医保局的「『国谈药』配备机构查询」功能栏查找附近的定点医疗机构或定点药店。
「可以在药店登记患者信息，后续我们恢复供应后，会第一时间给药店配货。」工作人员表示。
策划：肯德羊｜监制：islay
题图来源：社交媒体+参考资料 9
参考资料：
[1]https://www.everestmedicines.com/zh-hans/news/r/57d8bb1e-4338-4196-90e8-36335eb4b2f5
[2]https://www.everestmedicines.com/zh-hans/news/igar/a35092cf-7d49-4af2-aad2-3dde227c924a
[3]https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20231124144653113.html
[4]https://journals.lww.com/kidney360/fulltext/2024/12000/efficacy_and_safety_of_nefecon_in_patients_with.15.aspx
[5]https://www.nhsa.gov.cn/module/download/downfile.jsp?classid=0&filename=de66e92b7edd4056ac41c0c4d3c011f3.pdf
[6]https://www.everestmedicines.com/zh-hans/news/igar/2f545d38-8684-4200-ac95-5430f112ab70
[7]http://m.gdpmaa.com/uploads/file1/20240821/02-202_%E8%80%90%E8%B5%8B%E5%BA%B7%E4%BA%A7%E5%93%81%E4%B8%89%E6%8A%98%E9%A1%B5DA%E5%8D%95%E9%A1%B5%E7%89%88.pdf
[8]https://www.nhsa.gov.cn/attach/Ypsn2024/YPSW202400011/YPSW202400011(ppt).pdf
[9]https://bjmxkn.com/AApotcms/m/view.php?aid=14169